Menu

Tipografia
laboratorio scientificoIl dibattito sulle terapie a base di cellule staminali per le cure compassionevoli si è spostato prepotentemente in uno spazio che non è più solo quello scientifico

Quando a essere coinvolta è la salute, soprattutto quella di bambini affetti da malattie gravissime, il termometro dell’emotività sale e talvolta si fatica a mantenere una razionale lucidità , lasciando magari il passo a speranze che, succede talvolta, si basano poco sulla scientificità . Si tratta di casi in cui le famiglie, stremate da un carico insopportabile di dolore, sono comprensibilmente disposte a cercare qualunque risposta rappresenti una speranza alla diminuzione della sofferenza dei loro cari.
Il dibattito sulle cosiddette €˜cure compassionevoli‑¬ sta da giorni invadendo uno spazio che di scientifico ha troppo poco: quello mediatico, più avvezzo all’emozione che al rigore.

LA STORIA DI SOFIA - Mediaticamente parlando, tutto si è riacceso quando la vicenda della piccola Sofia è rimbalzata non solo sui media tradizionali, ma anche sulla rete e in particolare sui social network. Sofia è una bimba fiorentina di 3 anni e mezzo affetta da una grave malattia degenerativa, la  leucodistrofia metacromatica, ad oggi senza terapia.

La piccola aveva già iniziato la terapia col cosiddetto €˜metodo Vannoni‑¬(che utilizza la somministrazione di cellule staminali mesenchimali) agli Spedali Civili di Brescia, bloccata successivamente dal Ministero e dalla magistratura perché ritenuta €˜fuorilegge‑¬ e di efficacia non provata scientificamente.
I genitori della piccola, dopo essersi visti negare la prosecuzione della terapia, si sono rivolti ai media. La polemica si è quindi diffusa a macchia d’olio, come comprensibilmente accade quando, sull’onda emotiva di situazioni drammatiche come queste, a essere messa in discussione è la salute e la vita stessa di una bambina. Di qui la necessità di  un intervento da parte del Ministro Renato Balduzzi e della magistratura, che ha infine autorizzato la seconda infusione di cellule staminali per Sofia, e recentissimamente la continuazione della cura. 

LA MANCANZA DI EVIDENZE SICENTIFICHE - Ciò che va sottolineato è che quelli autorizzati sono casi specifici: terapie somministrate a piccoli pazienti con malattie rare come €˜cure compassionevoli‑¬, sulla base dell’autorizzazione di un tribunale. Le cure compassionevoli sono terapie che, pur non essendo autorizzate,  la legge consente in via straordinaria in quei casi in cui non vi siano altre opzioni terapeutiche e ci siano prove sufficienti di una loro sicurezza o efficacia. Nel caso del metodo Vannoni a mancare, secondo le autorità scientifiche nazionali, sarebbero proprio queste prove di efficacia e sicurezza.
Secondo l’AIFA (Agenzia Nazionale del Farmaco) il metodo manca delle evidenze scientifiche che attestino  la validità del trattamento, il quale secondo le indagini è realizzato €˜non in conformità alle previsioni di legge e in laboratorio non autorizzato‑¬. Mancano studi coerenti che certifichino la sicurezza ed efficacia delle cure, i cui esiti immediati possono rappresentare miglioramente visibili, ma delle quali si potrebbero non conoscere ancora eventuali rischi o effetti collaterali a più lungo periodo.

I CASI SI MOLTIPLICANO - Se da un lato, quindi, sotto il profilo dell’efficacia delle cure la prudenza è d’obbligo, dall’altro la spinta dell’opinione pubblica sembra travolgere questo tema. In pochi giorni si sono moltiplicati gli appelli, non solo per la piccola Sofia, ma anche per altri bambini affetti da malattie rare gravissime, che chiedono l’allargamento delle cure con la terapia a base di staminali anche per loro. E’ di pochi giorni fa il via libera per le cure compassionevoli di questo tipo anche per Federico, un piccolo paziente di Fano affetto da morbo di Krabbe

AL VIA UNA SPERIMENTAZIONE? - Per dare una risposta a questa richiesta pressante, e arrivare a una regolamentazione che superi i singoli via libera alla somministrazione di farmaci non ancora autorizzati, sta lavorando il Ministro Balduzzi. Pare che Balduzzi abbia firmato nei giorni scorsi un decreto in merito, che sarà presentato nella prossima settimana. Secondo quanto riportato da alcuni giornali, il decreto prevederà che i medicinali a base di cellule staminali siano preparati solo in laboratori autorizzati, e €˜cell factory‑¬ specializzate (particolari impianti per la produzione di prodotti farmaceutici ) in questo tipo di produzione. Sul protocollo sarà obbligatorio comunicare dati clinici e risultati sui pazienti, così che l’Aifa possa controllarli. Ancora secondo quanto riportato da alcuni quotidiani, saranno identificate le responsabilità del produttore e del proscrittore, in caso di non efficacia o danno provocato dalla terapia.

LO SCETTICISMO DEGLI ESPERTI - Da parte del mondo scientifico, lo scetticismo riguardo il metodo applicato da Stamina Foundation è abbastanza forte. Lo stesso Umberto Veronesi, oncologo ed ex ministro della sanità , in merito al caso della piccola Sofia, ha affermato €˜le regole servono ad evitare abusi da parte di qualche medico improvvisato‑¬.
Sulla questione sono intervenuti anche alcuni medici e ricercatori che, nel sito www.scienzainrete.it hanno pubblicato nei giorni scorsi un appello nel quale sottolineano a gran voce la necessità del rispetto delle regole nazionali e internazionali sulle prassi in merito alla sperimentazione di terapie, al fine unico di salvaguardare i pazienti. L’intervento, firmato dall’Associazione Gruppo 2003 per la Ricerca Scientifica, dal  Gruppo Italiano per il trapianto di Midollo Osseo e da altri medici  professori, apre sull’importanza delle terapie cellulari, incluse quelle con cellule staminali, le quali costituiscono una frontiera per la ricerca medica in tutto il mondo e una speranza per i pazienti. Aggiunge inoltre che in questo settore sono stati fatti grandi progressi, ad esempio nella lotta contro i tumori del sangue, con contributi importanti del nostro Paese, anche e soprattutto grazie al sostegno della società civile che si esprime attraverso associazioni come AIRC e Telethon.

Nell’appello si evidenzia la nececessità primaria di condurre le terapie su una solida base scientifica, secondo i parametri della ricerca medica internazionale, e attentamente valutate, ancora secondo i parametri della ricerca medica internazionale. Continua l’appello: L’uso di €˜due pesi e due misure‑¬ non trova giustificazione, primariamente soprattutto nell’ottica della protezione dei pazienti. In un tempo in cui sempre meno risorse sono disponibili per terapie efficaci, è motivo di grave preoccupazione il loro uso al di fuori dei criteri di cui sopra.

Chiude il gruppo: Ci auguriamo che l’urgenza di problemi messi in luce dalla cronaca di questi giorni possa costituire uno stimolo per promuovere la ricerca medica altamente qualificata in questo settore, secondo prassi e modelli rispettosi delle regole, e ciò che più importa, della sofferenza dei pazienti e delle loro famiglie.


IN DISABILI.COM:

CELLULE STAMINALI: SONO DAVVERO UNA PANACEA?

OK ALLA CURA CON STAMINALI ANCHE PER FEDERICO

STAMINALI. LA PICCOLA SOFIA POTRA’ CONTINUARE LA CURA


Francesca Martin



Tieniti aggiornato. Iscriviti alla Newsletter!

Autorizzo al trattamento dei dati come da Privacy Policy

-->