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ricerca scientifica: profilo di scienziato sul microscopioL'agenzia Europea del Farmaco dà parere positivo per il Translarna, primo farmaco che potrebbe bloccare le cause della malattia

Buone notizie sul fronte della distrofia muscolare di Duchenne. Ha incassato infatti parare positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) la richiesta di approvazione condizionale alla commercializzazione un nuovo farmaco per il trattamento della  distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti deambulanti di età eguale o superiore a 5 anni.

La notizia è di portata storica, perché si tratta del primo trattamento diretto contro la causa sottesa alla DMD con mutazione non senso a ricevere un parere positivo dal Comitato.  


Si tratta dell'Ataluren (nome commerciale: Translarna, sviluppato dall'azienda PTC Therapeutics): un farmaco che, per la prima volta, agisce a livello della lettura del codice genetico, quindi non sui sintomi ma sulle cause della malattia. Lo studio clinico, nella fase 2b, della durata di 48 settimane e sottoposto a 174 pazienti, ha dimostrato come il Translarna rallenti la progressione della malattia, misurata attraverso il test del cammino dei 6 minuti.

Si è osservato come i malati di nmDMD trattati con Translarna  camminavano in media  31,3 metri in più dei pazienti del gruppo placebo, nella distanza percorsa al test del cammino dei 6 minuti, e questo beneficio è stato confermato anche dal riscontro di trend positivi in molteplici endpoint secondari di efficacia (si è registrato, in sostanza, un tasso più lento di declino della capacità deambulatoria). "Un'approvazione condizionale da parte della Commissione Europea basata su questo parere positivo consentirebbe ai bambini dell'Unione Europea affetti da nmDMD  di ottenere l'accesso a Translarna, mentre PTC Therapeutics completerà lo studio di conferma attualmente in corso", fa sapere Craig McDonald, Professore di Medicina Fisica e Riabilitativa presso l'Università della California, Davis, che ha sviluppato e validato il test del cammino dei 6 minuti come endpoint clinico primario nella distrofia muscolare di Duchenne.

Il primo step è fatto, ma non basta. Si ricorda che la cosiddetta approvazione condizionale viene concessa sulla base di un rapporto rischio/beneficio positivo nei dati disponibili che, per quanto non ancora esaustivi, indicano che i benefici per la salute pubblica derivanti dalla disponibilità immediata di un farmaco ne superano i rischi. Dovranno poi seguire poi ulteriori studi e obblighi richiesti all'azienda.

Il parere del CHMP costituirà la base per la decisione da parte della Commissione Europea (European Commission, EC) se concedere formalmente l'approvazione condizionale alla commercializzazione del farmaco. La Commissione Europea sottoporrà a revisione il parere positivo del CHMP; la decisione finale viene in genere emessa entro tre mesi. L'approvazione condizionale all'immissione in commercio permetterebbe all'azienda di commercializzare Translarna con etichettatura unificata nei 28 Paesi membri dell'Unione Europea, così come nei Paesi membri dello Spazio Economico Europeo Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

Intanto, non nasconde grande soddisfazione e speranza Filippo Buccella, presidente di Parent Project Italia e membro del Consiglio di UPPMD, che ha così commentato: "A distanza di trent'anni dalla scoperta del gene della distrofina, stiamo finalmente assistendo a un cambiamento nello scenario della malattia. Per la prima volta nella storia della distrofia di Duchenne, vediamo il cammino che condurrà all'approvazione di un farmaco per il trattamento della causa che è alla radice della DMD. Questo risultato positivo è la ricompensa per gli sforzi di un'azienda che ha sempre creduto nella collaborazione con i pazienti e con i medici. La perseveranza di questa comunità ha reso possibile realizzare un sogno che può donare speranza ai nostri ragazzi affetti da nmDMD in Europa. Il nostro lavoro, come comunità di pazienti, non è ancora finito e siamo pronti a collaborare negli stadi successivi di questo processo con PTC e, ci auguriamo, con molte altre aziende impegnate nello sviluppo di nuove terapie per la distrofia di Duchenne".

Per info:

http://www.parentproject.it

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