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Un grande risultato quello ottenuto da Parent Project, l'associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, in occasione della Campagna "Rompere il silenzio" che, lo scorso febbraio, ha raccolto oltre 160mila euro per finanziare la ricerca di una cura per più di 5mila ragazzi.
Da diversi anni, infatti, questo periodo dell'anno è stato scelto da Parent Project per sensibilizzare l'opinione pubblica e le istituzioni sulle problematiche derivanti da questa grave malattia genetica rara che, solo in Italia, coinvolge oltre 20mila persone.

Un mese durante il quale in molte piazze italiane, sui giornali, sui mezzi pubblici, nelle emittenti televisive e radiofoniche e persino negli stadi grazie al sostegno della Reggina Calcio e dell'Inter, si è riusciti a spezzare il silenzio che, ancora troppo spesso, circonda migliaia di famiglie lasciate sole a combattere per il destino dei propri figli. Un messaggio, quello della Campagna, che ha avuto una grande risonanza anche per la presenza di tanti testimonial - Roberta Capua, Angelo Di Livio, Daniele Liotti, Pierfrancesco Favino, Chiara Mastalli, Milena Miconi, e Massimiliano Rosolino - che sono scesi in campo al fianco dei genitori di Parent Project.

I fondi raccolti sono destinati al finanziamento del programma di sperimentazione sull'uomo che sarà realizzato dall'equipe di Irene Bozzoni, del Dip. di Genetica e Biologia Molecolare - Università La Sapienza di Roma, con la tecnica dell'exon skipping con antisenso chimerici. Questa tecnica corregge il difetto genico non operando a livello del DNA, bensì a livello dell'RNA messaggero per la distrofina, rimuovendo la regione contenente la mutazione e rendendolo capace di produrre una proteina un po' più corta, ma ancora funzionale.

"Sono diversi anni che finanziamo le ricerche che Irene Bozzoni sta conducendo con la tecnica del "salto dell'esone" (exon skipping), abbiamo molte speranze che questa sperimentazione possa dare importanti risultati per molti dei ragazzi affetti dalla distrofia di Duchenne. - ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project - Da alcuni mesi, con l'Università La Sapienza e Dimensione Ricerca Srl, abbiamo formato un network per la gestione di studi clinici sperimentali, diretto dalla prof. Bozzoni, Il problema più grande adesso è trovare i fondi necessari per avviare questa ricerca traslazionale, procedure che consentono di passare dalla ricerca di base all'applicazione pratica fino alla registrazione del farmaco, si parla di oltre 1 milione di euro. In questi dieci anni abbiamo potuto contare quasi esclusivamente sulla generosità di tantissime persone ma adesso, che siamo così vicini ad assicurare il futuro dei nostri figli, abbiamo bisogno di essere ascoltati da coloro che governano le grandi risorse economiche destinate a garantire la vita di migliaia di persone".

  • La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker
    E' una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi.
    Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.

INFO:
Parent Project Onlus
Numero Verde 800 - 943 333

L'articolo con cui presentavamo la campagna "Rompere il silenzio"

Altre uscite di Disabili.com sulla distrofia di Duchenne e Becker:
DISTROFIA, LA CURA NON E’ PIU’ UN MIRAGGIO

UNA DIAGNOSI PER TUTTI CON IL PROGETTO PARENT PROJECT


[Marco Vivan]

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