E’ stata autorizzata dalla Commissione europea l’immissione in commercio per un nuovo farmaco dedicato ad adulti e bambini con più di 5 anni con sindrome di Rett. Trofinetide, questo il nome, agisce nel trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett: si tratta dell’unico trattamento approvato per questa indicazione nell’Unione Europea.
Ad annunciarlo, Acadia Pharmaceuticals, che spiega come l’autorizzazione all’immissione in commercio DAYBU nell’UE segua ai risultati dello studio di fase 3 LAVENDERTM, che ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nelle caratteristiche fondamentali della sindrome di Rett, misurati dagli endpoint co-primariali in scala di scala Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) e Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I).
Con questa approvazione, a disposizione della comunità medica arriva una nuova opzione per il trattamento di sintomi neurocomportamentali di questa malattia rara grave. Ricordiamo che la sindrome di Rett è un disturbo dello sviluppo neurologico, più frequente nel genere femminile, che colpisce lo sviluppo delle bambine dopo un periodo iniziale di 6 mesi di normale crescita. Seguono poi un rallentamento delle tappe dello sviluppo, e una successiva regressione delle abilità, con la perdita delle capacità acquisite, dei movimenti intenzionali delle mani, del linguaggio, anomalie dell’andatura e movimenti stereotipati delle mani difficoltà motorie e disabilità intellettiva grave e, in numerosi casi, comorbilità.
Con questa approvazione, DAYBU è autorizzato ad essere commercializzato in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Come passo successivo, Acadia inizierà i negoziati sui prezzi e sui rimborsi con le autorità nazionali competenti per portare potenzialmente DAYBU ai pazienti in tutta l’UE.
