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Il Radicut è stato ammesso dall’AIFA come farmaco per contrastare la Sclerosi Laterale Amiotrofica. Parallelamente in 24 centri italiani si svolge la sperimentazione clinica di un secondo farmaco, il Guanabenz


Non ci stancheremo mai di dire quanto sia fondamentale le ricerca scientifica: lo studio, la ricerca, la sperimentazione e la messa in circolo di conoscenze che possono farci progredire nella lotta contro malattie e condizioni disabilitanti.

Per quanto riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica, malattia neurodegenerativa attualmente ancora senza cura definitiva, si segnalano però passi avanti nel nostro Paese. In Italia è attualmente disponibile un nuovo farmaco per la SLA: l’Edaravone (nome commerciale, Radicut), approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, che riduce moderatamente gli effetti negativi della malattia sull’attività motoria dei pazienti. Inoltre in 24 centri di ricerca italiani ci sarà la sperimentazione clinica di fase II “PROMISE” del Guanabenz, un altro farmaco del quale si testa l’efficacia nel rallentare il decorso della malattia.

DISPONIBILITA’ DEL NUOVO FARMACO – Il farmaco attualmente disponibile in Italia (dopo oltre 20 anni), in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia, è l’Edaravone. L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha infatti accolto la domanda di inserimento del Radicut (il suo nome commerciale) nella lista dei farmaci della Legge 648 del 23 dicembre 1996. Questa legge consente, quando non ci sia alternativa terapeutica valida, e previo parere della Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA – CTS, di erogare a carico del Sistema Sanitario Nazionale medicinali innovativi che sono già in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, oppure medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, o medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

COME FUNZIONA LA PRESCRIZIONE - Stando alle indicazioni terapeutiche, AIFA consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti con idonee caratteristiche cliniche (la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria). La somministrazione del Radicut, che avviene con infusioni endovena, è possibile solo all’interno di strutture ospedaliere.

LA NUOVA SPERIMENTAZIONE CLINICA – Ma la ricerca sta lavorando anche su un secondo fronte. Un nuovo farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine all’interno delle cellule e favorire l’eliminazione di quelle alterate, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II “PROMISE”. Lo studio è coordinato da Giuseppe Lauria, Direttore Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, ed includerà 208 pazienti grazie alla partecipazione di 24 centri di ricerca italiani, tra cui il Centro SLA di Torino. PROMISE si propone di testare l’efficacia di dosi diverse del Guanabenz, somministrate per un periodo di 6 mesi, nel rallentare il decorso della SLA.

I NUOVI PROGETTI DI RICERCA – Le ultime novità sono state presentate recentemente a Torino al Simposio Nazionale sulla SLA, organizzato da AISLA, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, e AriSLA, la Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, dove alcuni tra i più importanti esperti italiani e internazionali si sono confrontati sui più recenti sviluppi della ricerca scientifica sulla SLA.

Nel corso del simposio dedicato alla malattia sono stati inoltre presentati i risultati di tre progetti di ricerca finanziati da AriSLA e da poco conclusi che aprono a nuove strategie terapeutiche.
Lo studio ‘Path-for-ALS’, coordinato da Cinzia Volontè dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia, CNR, di Roma, è riuscito ad individuare una nuova molecola, che agendo sul recettore P2X7 a livello cellulare, è in grado di ritardare parzialmente l’insorgenza dei sintomi della SLA, di ridurre la neuroinfiammazione e aumentare temporaneamente la funzionalità motoria in un modello murino di malattia.
Il progetto ‘GF_ALS’, coordinato da Ermanno Gherardi dell’Università degli Studi di Pavia, ha invece prodotto delle nuove proteine, grazie all’applicazione di tecniche di ingegneria genetica, e la più promettente dal punto di vista neuroprotettivo “in vitro” è stata testata su un modello murino.
Il progetto di ricerca ‘RepeatALS’, coordinato da Sandra D’Alfonso dell’Università del Piemonte Orientale “A. Avogadro” di Novaraha sequenziato e analizzato l'intero genoma di 70 persone con la SLA creando un catalogo delle unità ripetute in serie nel DNA (ovvero tandem-repeats), per valutare il coinvolgimento delle sequenze ripetute nell’insorgenza ed evoluzione della SLA. 

Momento di confronto internazionale sulla patologia, oltre al focus su nuovi farmaci e sperimentazioni e alla presentazione dei progetti di ricerca, il Simposio ha visto approfondimenti sui diritti delle persone con SLA, come la libertà di scegliere o rifiutare i trattamenti terapeutici e la possibilità di accedere alle sperimentazioni cliniche. A questo proposito, sono state messe a confronto le migliori esperienze di coinvolgimento del paziente nella fasi di ricerca di Stati Uniti, Europa e Italia, e si è anche della libertà di scegliere e rifiutare i trattamenti terapeutici attraverso dichiarazioni anticipate di trattamento con gli interventi.


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Francesca Martin


Immagine da: Designed by Freepik