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malattie_rareL'obiettivo: entro il 2013 un Piano nazionale per le malattie rare per tutti i paesi europei

Mentre in Italia sul capitolo malattie rare restano molte questioni aperte e irrisolte (carenza di una legge quadro, mancato aggiornamento del registro, pochi centri specializzati), l'Europa si muove per definire cruciali passi comuni. E' il programma triennale Europlan, presentato di recente a Roma, finanziato dalla Commissione Europea e coordinato proprio dal nostro Paese. 

Ad oggi sono 34 le nazioni, anche extraeuropee, che vi hanno aderito con l'obiettivo di definire una strategia mirata, ma soprattutto condivisa, nell'approccio integrato al tema, in un contesto che si rivela complesso ovunque nel mondo. Strumenti messi in campo dal progetto sono linee guida, raccomandazioni generali e indicatori per mettere in condizioni ogni paese di strutturare, a seconda delle diverse condizioni socio economiche e politiche, programmi mirati, con l'aiuto concreto di esperti e documenti.

Uno dei più ambiziosi e importanti traguardi dell'iniziativa, è quello che vede "entro il 2013 - ci spiega Domenica Taruscio, direttore del Centro nazionale malattie rare dell'Istituto superiore di sanità (Iss)-, la costruzione da parte di tutti i Paesi europei di un Piano nazionale per le malattie rare e le modalità per costruire questi Piani le indica proprio Europlan.  Per ora solo 5 Paesi ce l'hanno, e sono Francia, Spagna, Portogallo, Grecia e Repubblica Ceca".

Dunque, l'Italia non è il solo paese a dover fare ancora molta strada a riguardo‑¬¦
No. Purtroppo la nostra situazione riflette una difficoltà generale nell'affrontare la questione delle malattie rare; è un problema che si riverbera a livello globale, nessun paese escluso. Anche gli Stati Uniti hanno grandi difficoltà .

Che cosa rende così difficile una politica efficace in ogni paese?
Basti pensare al fatto che le malattie rare che beneficiano di terapie risolutive sono pochissime, ma perché poche sono queste ultime. E c'è da precisare, che per queste poche patologie per così dire più fortunate, le terapie risolutive sono disponibili anche in Italia.

Quale intervento sarebbe davvero urgente in Italia, come altrove, per i malati rari?
Dal momento che molte di queste patologie di fatto non sono guaribili, c'è necessità concreta di una rete integrata di servizi, non solo sanitari e ospedalieri ma anche sociali, che sostenga il malato e la sua famiglia per tutta la vita. Questo è uno dei punti cardine di Europlan: far sì che i paesi siano in grado di costruire un sistema che garantisca agevolazioni, infrastrutture, sostegno psicologico, economico a chi soffre questa condizione. Senza dubbio la ricerca scientifica a tutto tondo deve essere incentivata, ma, in attesa di eventuali novità , nell'immediato la vita di un paziente deve essere facilitata nel quotidiano.

Il progetto, fra l'altro, prevede anche la costruzione di registro delle malattie rare. Perché è così importante uno strumento di questo tipo?
Il registro dà la tracciabilità dei pazienti, dandoci la dimensione di quanti malati ci sono per ogni tipi di patologia, dove sono, con quale profilo, di cosa hanno bisogno. Questo permette la programmazione regionale e nazionale per lo stanziamento preciso e mirato delle risorse, dell'organizzazione dei servizi sanitari, ma d'altro canto si rivela un vero strumento scientifico, perchè permette ai ricercatori di fare studi precisi sulla patogenesi ed eventualmente anche sulla terapia. Tant'è che, come istituto, noi abbiamo vinto un premio per un progetto europeo, che partirà i primi di aprile, si chiama "Epirare", ed è finalizzato alla costruzione di una piattaforma europea per fare registri europei.

Perché è anche così importante avere una collaborazione a livello europeo, su un tema come le malattie rare?
Perché i numeri su queste patologie sono bassi, i pazienti sono distribuiti in modo diverso su un paese ed un altro, magari con casistiche davvero scarse per ogni patologia: ci sono malattie che sono rare ed altre rarissime, contano poche decine di casi. Per questo la collaborazione europea è un valore aggiunto, che si riverbera su tutti i settori interessati, compresa la ricerca: è importante unire i saperi, scambiando informazioni, buone prassi, conoscenze scientifiche. 

Dunque, da qui a tre anni si lavorerà a grande ritmo?
Sì. Parte da ora il lavoro per armonizzare e adeguare in ogni paese, le linee guida e le raccomandazioni che abbiamo prodotto, a seconda delle specificità di ogni luogo, ognuno con la propria autonomia. Per far questo offriremo supporto tecnico-scientifico concreto, per arrivare tutti al 2013 con una strategia sulle malattie rare. Questo è l'impegno che ci siamo posti.



INFO:
Centro nazionale malattie rare (Iss)
http://www.iss.it/cnmr/

Istituto Superiore di Sanità
Via Giano della Bella, 34
00161 - Roma (I)
Telefono: 06 4990 4017
taruscio@iss.it

PER APPROFONDIRE:
Il progetto Europlan (pdf)


IN DISABILI.COM:

L'UNIONE EUROPEA PER COMBATTERE LE MALATTIE RARE


LA CONSULTA NAZIONALE DELLE MALATTIE RARE LANCIA UN APPELLO: DIVIDERE LE 109 MALATTIE RARE DAI LEA


MALATTIE RARE: GABRIELLA FOGLI CI AIUTA A FARE IL PUNTO




Paola Simonetti

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