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famiglie sma: LOCANDINA CON  BAMBINAIN CARROZZINA Tutti gli aggiornamenti in occasione del Convegno nazionale di Famiglie SMA del 20-22 giugno prossimi

Il mese di maggio 2014 ha segnato una data molto importante per la ricerca contro la SMA (Atrofia Muscolare Spinale), per la prima volta infatti la sperimentazione lascia l'ambito preclinico ed entra nel concreto del trial clinico umano. La terapia genica per la cura di questa malattia ha infatti di recente "arruolato" il primo bambino per il trial, mentre la ricerca farmacologica è giunta anch'essa ad una fase cruciale con quattro farmaci approdati finalmente alla sperimentazione umana, di cui uno già con risultati soddisfacenti.

"Dopo i risultati incoraggianti dello studio internazionale Trophos che ha da poco terminato il percorso clinico - si legge nel comunicato stampa di Famiglie SMA Onlus che lancia il Convegno nazionale di Famiglie SMA che si terrà il 20-22 giugno a Lignano Sabbiadoro, Udine -, altri approcci terapeutici stanno per avvicinarsi alla fase clinica. Sono in atto le ultime fasi di preparazione burocratica per far partire uno studio multicentrico con il farmaco ISIS-SMNRx, dopo che le fasi 1 e 2 negli Stati Uniti hanno dimostrato l'assenza di effetti collaterali e data qualche indicazione di efficacia. Starebbero inoltre per entrare in fase 1 il Quinazoline, prodotto dalla Pfizer, e un nuovo farmaco della PTC/Roche. Quest'ultimo ha mostrato dei risultati significativi sul modello murino e si attendono ora con molte aspettative le sue possibili applicazioni".

In occasione del Convegno di Lignano gli esperti convocati offriranno una panoramica dello stato dell'arte delle nuove sperimentazioni, con la prospettiva di avviare i trial a breve anche in Italia.

Nonostante queste notizie della ricerca farmaceutica siano ciascuna di assoluto rilievo nella storia della ricerca di una cura per la SMA, in questo momento gli occhi sono puntati sulla fase clinica della terapia genica appena iniziata negli Stati Uniti, nel North Carolina Children's Hospital in Ohio. I risultati di questo studio preliminare infatti ci consentiranno di capire meglio l'impatto di questa terapia sulla malattia.  

Inoltre, segnaliamo dal 15 al 22 giugno, sempre organizzato da Famiglie Sma Onlus, l'appuntamento con "Mio figlio ha una quattro ruote". Si tratta di uno  stage residenziale teorico-pratico di formazione rivolto a tutti quei genitori che si trovano nella condizione di dover affrontare il mondo del proprio bambino affetto da una malattia neuromuscolare (SMA 1, SMA 2, SMA 3, distrofie muscolari e simili), in grado di guidare in autonomia una carrozzina manuale o elettronica. Allo stesso tempo, i bambini potranno affinare l'utilizzo della carrozzina, imparando a giocare con gli altri, misurandosi con le proprie capacità e confrontandosi con i propri limiti, soprattutto alla ricerca del più naturale piacere di divertirsi. Lo stage si svolgerà a Lignano Sabbiadoro (Ud) in un villaggio adiacente alla spiaggia. Per info: Segreteria organizzativa - Katjuscia Marconi - Cell. 347/5173159 - email: katjuscia.marconi@policlinico.mi.it

Qui una video testimonianza dell'edizione 2013


PER INFORMAZIONI:

Famiglie SMA O.n.l.u.s.
Tel. 345 2599975
E-mail: segreteria@famigliesma.org
Sito: www.famigliesma.org



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Alessandra Babetto

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