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world-rare-disease-day-logoNon si può fare la politica sanitaria senza i pazienti

Entro la fine del 2013 dovranno essere attuati piani nazionali per le malattie rare.
Questa è la recente raccomandazione del Consiglio dei Ministri della Sanità dell’Unione Europea.
Le malattie rare devono essere codificate in modo adeguato e la ricerca deve essere potenziata e finanziata. I centri di competenza devono essere identificati e deve essere promossa la loro partecipazione nelle reti di riferimento europeo. Le competenze acquisite a livello europeo devono essere sostenute e condivise, come devono essere condivise le valutazioni sui valori clinici dei farmaci orfani (potenzialmente utili per trattare una malattia rara, ma privi di un mercato sufficiente per ripagare le spese di sviluppo). Deve essere garantita la sostenibilità delle infrastrutture sviluppate per le malattie rare.

Deve essere promosso l’empowerment del paziente che deve essere coinvolto (insieme ai suoi rappresentanti) in tutte le fasi del processo decisionale

Quest’azione è l’ultima di una serie di atti legislativi dichiaratori utili al riconoscimento delle malattie rare come una priorità della santità pubblica e come area in cui un’azione comunitaria rappresenta un valore aggiunto europeo.

Nell’Unione Europea una malattia è considerata rara quando ha un’incidenza sulla popolazione generale inferiore allo 0,05% della popolazione, ossia quando si assiste ad 1 caso su 2000 abitanti. In USA vengono adottati dei parametri di classificazione leggermente diversi, si tratta di 1 caso su 1500.
La cifra stimata delle malattie rare esitanti si aggira intorno 7000 diverse patologie già classificate.

EURORDIS (European Organisation for Rare disease) stima un coinvolgimento di 6-8% di malati rari (su una stima di circa 400 milioni di abitanti diventano 24-36 milioni di malti rari).
La definizione fondata sull’incidenza comporta l’inclusione nel conteggio di patologie di origine e tipologie estremamente eterogenee: patologie rare congenite, infettive, tumorali, genetiche, degenerative. La modalità di trasmissione per via genetica è tuttavia la predominante, si tratta infatti dell’80% dei casi. Le malattie rare possono interessare ovviamente qualsiasi distretto o sistema corporeo
Per molte malattie rare, spesso gravi e invalidanti, sia la diagnosi che il trattamento sono spesso difficoltosi. Ciò dipende generalmente sia dallo scarso livello di conoscenza medico-scientifica, sia dallo scarso interesse delle case farmaceutiche nella ricerca e produzione di farmaci che non disporranno mai di un grosso mercato.

Nell'Aprile del 1999 è stata la volta dell’Europa: con la Decisione n. 1295/1999/CE del Parlamento e del Consiglio Europeo, è stato adottato un Programma d'Azione Comunitaria sulle Malattie Rare nel quadro dell' Azione della Sanità Pubblica per il quadriennio 1999-2003. Sempre a livello europeo, nel 2000 è stato pubblicato il Regolamento n. 141/2000 concernente i medicinali orfani con l'istituzione della procedura comunitaria per l'assegnazione della qualifica di medicinale orfano. Per svolgere questa attività è stato istituito nell'ambito dell'European Medicines Agency (EMEA) il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP).


Le associazioni che si occupano della ricerca e del sostegno dei pazienti affetti da malattie rare sono molte, rappresentate in Europa dalla sopracitata EURORDIS, 27 paesi membri, che si occupa di banche dati, servizi di assistenza, sostegno, formazione e empowerment dei malati rari europei.

I membri dell’EURORDIS si sono riuniti lo scorso maggio ad Atene, proprio per discutere delle maggiori preoccupazioni della comunità sulle malattie rare. Organizzato in collaborazione con l’Alleanza greca per le malattie rare questo evento ha visto un numero di partecipanti record. All’insegna dello slogan €˜Non c’è politica senza malati!‑¬il presidente Terkel Andersen e i suoi collaboratori hanno mostrato i frutti del lavoro strategico che ho portato all’integrazione dei malati rari all’interno del processo legislativo europeo.
I principali progetti ai quali l’organizzazione lavora attualmente sono i portali di comunità online di malati e il progetto POLKA (Consensus on Preferred Policy Scenarii for Rare Diseases). Consenso dei Pazienti sugli Scenari Privilegiati riguardanti la Politica delle Malattie: si tratta di un progetto avviato nel settembre 2008 e finanziato dall’Unione Europea. E’ un’iniziativa orientata alla raccolta delle opinioni dei pazienti sulle politiche relative alle malattie rari, che vuole minimizzare l’influenza degli opinion leadres per conferire ai pazienti autorità , consapevolezza e la possibilità di partecipare a workshop e incontri. Il progetto punta a creare tra le 600 e le 100 occasioni di discussione nel 27 paesi aderenti all’ Eurordis, in 21 lingue, con un minimo di 80 partecipanti per Paese.


INFO:

EURORDIS
Paloma Tejada
Communication Manager
EURORDIS
Tel. 33 (1) 56.53.52.61
Email: paloma.tejada@eurordis.org

UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare Onlus
San Marco 1737
30124 Venezia12 410886
Tel. 0412410886
Email: relazioniesterne@uniamo.org; info@uniamo.org

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