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NUOVO STUDIO SULLA LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

parent_project_onlus_mL'obiettivo: rallentare il decorso della malattia facendo da sostegno alle terapie cellulari

Una nuova ricerca condotta su modello animale ha dimostrato che una combinazione di farmaci ha efficacia terapeutica sulla distrofia muscolare.
Lo studio è stato condotto da un gruppo di ricercatori dell’IRCCS "E. Medea" - La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell'Università di Milano, dell'Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell'IRCCS San Raffaele e coordinati dal Prof. Emilio Clementi, che hanno dimostrato appunto che la somministrazione di un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati è efficace sul topo privo del gene alfa-sarcoglicano. Queste cavie sono affette da una forma di distrofia muscolare servera con aspetti patologici in tutto simili alla distrofia di Duchenne.

La sperimentazione è durata un anno durante il quale i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali.
Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.

L'approccio farmacologico non è certamente risolutivo di patologie su base genetica, come le distrofie, tuttavia il rallentamento del decorso clinico e il fatto che il trattamento possa essere utilizzato in più forme di distrofia muscolare è certamente un risultato importante, anche se la sua validità nelle distrofie umane necessita ancora di una prova clinica.
L'intento di questa sperimantazione è sicuramente quello di rallentare il decorso della malattia, ma anche fornire un adeguato sostegno alla terapia cellulare.

Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell'IRCSS "E Medea", la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora in uno studio clinico - il cui reclutamento si è chiuso - in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l'IRCCS Medea stesso.

Lo studio è stato finanziato da Telethon Italia ed Association Francaise contre les Myopathies è stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology.

Per info:
Ufficio Stampa IRCCS "E. Medea"- Ass. La Nostra Famiglia
Via don Luigi Monza, 20 - Bosisio Parini (Lc)
tel. 031 877.384 - 339 2160.292
http: //www.emedea.it

Studio pubblicato su:
British Journal of Pharmacology, April 22, 2010
Co-administration of ibuprofen and nitric oxide is an effective experimental therapy for muscular dystrophy with immediate applicability to humans

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